Anvisa aprova tratamento para doença renal rara

O medicamento é indicado para adultos com Glomerulopatia por Complemento 3 (C3G)

KARINA KLINGER

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São Paulo, setembro de 2025 - A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o cloridrato de iptacopana para o tratamento de adultos com Glomerulopatia por Complemento 3 (C3G)[1]. Trata-se do primeiro medicamento disponível para tratar a C3G, uma doença renal rara que causa inflamação e danos aos glomérulos renais, responsáveis por filtrar o sangue e produzir a urina1,[2].

O medicamento destaca-se por ser o único inibidor oral da via alternativa do complemento que atua seletivamente no que se acredita ser a causa subjacente da doença, pois reduz a proteinúria (quantidade anormal de proteínas na urina)2,[3],[4].

“Essa aprovação é importante para os pacientes com C3G, pois pela primeira vez está sendo disponibilizada uma terapia que trata o que acreditamos ser a causa da doença, oferecendo assim potencial para um novo padrão de cuidado”, informa Lenio Alvarenga, diretor médico da Novartis Brasil.

A submissão do medicamento foi baseada em dados do APPEAR-C3G, estudo randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, envolvendo 74 adultos com C3G confirmada por biópsia, que apresentavam uma razão proteína/creatinina urinária (UPCR) ≥1 grama/grama e uma taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) ≥30 mL/min/1,73 m² (NCT04817618)[5].

No estudo, os pacientes foram selecionados aleatoriamente para receberem o medicamento ou o placebo por 6 meses, seguidos de um período de tratamento aberto de 6 meses, no qual todos os pacientes receberam o cloridrato de iptacopana5. O desfecho primário de eficácia avaliou a variação percentual da proteinúria UPCR (relação de proteína/creatinina urinária) após 6 meses de tratamento5. Após 6 meses, observou-se uma redução de 35% em relação ao valor basal no UPCR de 24 horas no grupo do cloridrato de iptacopana em comparação ao placebo5. Mais na gazetadasemana