Rinaldo de Oliveira / SNB
O remédio experimental ALN-6457 já chegou ao Einstein, em São Paulo, para o tratamento de Lito Sousa.
- Foto: Reprodução/Instagram/ @lito
E tudo aconteceu depois de uma operação urgente da Receita Federal e da Anvisa para desenrolar o remédio assim que ele chegou dos Estados Unidos. Isso reduziu ao mínimo o tempo entre a chegada do ALN-6457 ao Brasil e a entrega da substância ao hospital.
O remédio veio de Nova York e desembarcou em Guarulhos na madrugada de sexta-feira (11) para sábado (12) e foi levado de helicóptero para o Einstein, onde o paciente é acompanhado. Como o potencial terapêutico da substância diminui rapidamente com o passar das horas, o despacho aduaneiro foi preparado com antecedência e concluído em poucos minutos.
Autorização excepcional
Lito recebeu alta hospitalar no início de setembro e vinha sendo cuidado em casa, segundo informações divulgadas pela família. A Anvisa autorizou no dia 4 de setembro a importação e o uso do ALN-6457 especificamente para Lito, que foi diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob, uma condição neurodegenerativa rara e de evolução rápida.
O pedido foi apresentado pelo Einstein depois que Lito foi aceito pela farmacêutica Regeneron Pharmaceuticals em um programa de uso compassivo.
Esse mecanismo permite que pacientes com doenças graves e sem alternativas terapêuticas disponíveis recebam medicamentos ainda em desenvolvimento.
O remédio experimental
O ALN-6457 não tem registro comercial no Brasil e ainda está em estágio pré-clínico. Não há estudos clínicos formalmente iniciados em seres humanos para o tratamento de doenças priônicas. A própria Regeneron informou que os primeiros testes clínicos com a substância devem começar em breve e Lito será o primeiro a usar o medicamento.
ALN-6457 utiliza uma tecnologia baseada em RNA de interferência, chamada siRNA. A estratégia é reduzir a produção da proteína priônica normal no organismo.
Na doença de Creutzfeldt-Jakob, versões anormais dessas proteínas se acumulam no cérebro e provocam danos aos neurônios. A expectativa dos pesquisadores é que a redução da produção da proteína possa desacelerar a progressão da doença.
A esperança
Como o medicamento ainda não foi testado formalmente em pessoas com doenças priônicas, não há comprovação de que ele consiga interromper a doença de Lito ou recuperar funções já afetadas, mas a família tem esperança que vai dar certo.
A corrida para trazer o medicamento ao Brasil começou depois que a Anvisa autorizou a importação excepcional. A família havia informado inicialmente que a chegada poderia levar de sete a nove dias.
A substância desembarcou oito dias depois da autorização e o Lito agora pode finalmente começar o tratamento experimental.
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